Los productos llamados de Terapia Avanzada ya son una realidad en la Argentina y presentan particularidades y desafíos específicos. Como introducción se presentarán las definiciones actuales, terminología, clasificación y ejemplos de este tipo de productos innovadores, incluyendo discusión de los conceptos de terapia génica y terapia celular, uso autólogo vs. alogénico y transferencia genética in vivo vs. ex vivo.
Se brindará un panorama general de las principales regulaciones existentes en el mundo y Argentina para el registro y elaboración de medicamentos de terapia avanzada y, adicionalmente la visión y guías de la OMS. Se discutirán las particularidades, y también los puntos en común de los productos de terapia avanzada con respecto a los productos biológicos convencionales. Específicamente se cubrirán los siguientes aspectos relevantes:
- Complejidad del proceso de manufactura y requerimientos de Buenas Prácticas de Manufactura. Visión de PICs.
- Desafíos para la cadena de suministro incluyendo trazabilidad (en ciertos casos paciente específica), tiempos logísticos limitados (dados por las limitaciones en la estabilidad del producto y/o por la progresión de la enfermedad), transporte directo al centro de aplicación y requisitos específicos de temperatura (condiciones de freezer o ultra freezer).
- Consideraciones particulares para el muestreo, control de calidad y liberación de estos productos.
- Rotulación universal vs. Local.
- Desafíos Regulatorios. Cooperación y convergencia regulatoria. Reliance. Cambios post-aprobación.
